Oczkowski o lekach w chorobach rzadkich: Będzie nowelizacja, chcemy utrzymać trend
Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji był gościem debaty Wprost „Co warto, co się opłaca” na temat refundacji nowych leków w rzadkich chorobach neurologicznych. Podkreślał, że w ostatnim czasie doszło do wielu zmian, jeśli chodzi o refundację leków w chorobach rzadkich, a Ministerstwo Zdrowia będzie się starało utrzymać ten trend.
– Choroby rzadkie to poważny element naszej pracy. W postepowaniach refundacyjnych na 80 nowych postępowań prawie połowa dotyczy chorób rzadkich – mówił wicedyrektor Oczkowski.
Nowelizacja ustawy refundacyjnej: zmiany dla chorób rzadkich
Wicedyrektor Oczkowski zaznaczył, że Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami legislacyjnymi, które uporządkują obszar leczenia chorób rzadkich. – Przygotowujemy się do nowych rozwiązań w ramach nowelizacji ustawy refundacyjnej, którą chcemy procedować jesienią. Znajdą się w niej również rozwiązania, które będą dotyczyły chorób rzadkich – zapowiedział. Zaznaczył że kwestie refundacji leków zostały „wyjęte” z Planu dla Chorób Rzadkich i będą podlegały zmianom legislacyjnym w ramach nowelizacji ustawy refundacyjnej.
Leki w rzadkich chorobach neurologicznych
Wiele nowych leków pojawia się w rzadkich chorobach neurologicznych. Przykładem może być rdzeniowy zanik mięśni (SMA), w którego leczeniu w Polsce są obecnie dostępne wszystkie leki zarejestrowane na świecie. Nowe terapie celowane pojawiły się w ostatnim czasie również w miastenii: tu jednak jeszcze nie wszystkie nowe terapie znajdują się w programie lekowym. Czy jest szansa na utrzymanie tego trendu i wchodzenie nowych leków do programów leczenia chorób rzadkich?
– Patrząc na to, jak rozwijają się badania kliniczne, ile ich toczy się na świecie, to widać, że neurologii nowych terapii będzie wiele. Dla nas to duże wyzwanie, jeśli chodzi o zakres refundacji nowych rozwiązań, szczególnie w przypadku terapii, które podaje się jednorazowo (jak terapia genowa). To jest inwestycja w przyszłość, musi być opłacalna – mówił wicedyrektor Oczkowski. Zaznaczył, że jeśli zajdzie zmiana w wytycznych leczenia i pojawią się wskazania do stosowania kolejnych terapii np. po terapii genowej, to należy zastanowić się nad sposobem ich finansowania.
Zwrócił uwagę na to, że polski program lekowy SMA jest traktowany wręcz jako wzorcowy. – Nasi specjaliści, którzy pracują w zespole koordynacyjnym, chwalą się nim na arenie międzynarodowej. Mamy nadzieję, że uda nam się utrzymać ten poziom, ponieważ w połączeniu z identyfikacją pacjentów po urodzenia, jest to bardzo dobry program. – mówił wicedyrektor Oczkowski. Zaznaczył też, że raport wykonany przez AOTMiT wykazał, że skuteczność terapii genowej w SMA utrzymuje się.